IgA肾病突破性进展，第一款靶向药被FDA批准上市!

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2017年，肾上线向大家介绍了，针对IgA肾病的靶向药，TRF-布地奈德的临床试验→全球顶级医学杂志《柳叶刀》发布IgA肾病最新治疗进展

4年过去了！今天，肾上线要向大家报告一个好消息是：

这款用于IgA肾病的靶向药，被FDA批准上市了！
它的效果好吗？什么时候中国患者能用上...别着急，我们一一为大家解答！

1.靶向延迟释放布地奈德胶囊，这是个什么药？
商品名叫：Nefecon，布地奈德是它的主要成分。
布地奈德，这个成分并不新，想必很多在呼吸科、消化科看病的患者好早之前就听说过或用过它。
布地奈德属于糖皮质激素中的一种，肾病患者用的泼尼松、泼尼松龙、甲泼尼龙（美卓乐）也都属于糖皮质激素，即平时大家说的“激素”。

Nefecon的创新之处不在于药物成分，在于它的制作工艺。Nefecon使用了一种特殊的制作工艺，让布地奈德精准释放到回盲部，高度聚集在Peyer’s 淋巴结部位。



没有这种制作工艺的传统布地奈德，在小肠近端就被吸收了，达不到靶向释放。

也就是说，这是一款可以精准的将糖皮质激素释放到指定位置的靶向药。

2.为什么能治IgA肾病？

这就要先了解IgA肾病的发病机制了。（看不懂可以略过，往下看第3个问题）

IgA肾病的发病，多数认同的理论是，在基因易感性的基础上，遭遇多重打击。

第一重打击，遭遇诱因如粘膜感染后（细菌、病毒等），身体免疫应答失调，产生致病性IgA；

第二重打击，针对致病性IgA抗原，产生相应抗体；

第三重打击，这些致病性IgA抗原与抗体形成免疫复合物；

第四重打击，免疫复合物沉积在肾脏系膜细胞，激活补体和其他介质，导致炎症，最终出现肾小球硬化和间质纤维化进行性肾损伤。

那么，问题来了，IgA肾病最开始的那个环节，致病性IgA是在哪里产生的呢？

主要是粘膜相关淋巴组织，它包括肠道相关淋巴组织和鼻咽相关淋巴组织。

而且越来越多研究认为，肠道相关淋巴组织，是致病性IgA产生的重要来源。

因此，针对IgA肾病肠道粘膜异常免疫反应的治疗方法，成为目前非常有潜力的领域。

比如某些益生菌，粪便微生物移植，布地奈德，羟氯喹等，都在研究当中，其中一些方法已经在逐渐推广应用。

因此，通过上面的介绍，大家知道，为什么Nefecon要把激素释放到回盲部了吗？
因为，IgA肾病患者的回盲部Peyer’s 淋巴结里面，有很多B淋巴细胞可产生致病性IgA。Nefecon在回盲部精准释放布地奈德，可以阻止B淋巴细胞活化产生致病性IgA，从而减轻后续一系列的肾脏炎症损伤。

3.Nefecon是所有IgA肾病都能治吗？
不是！
Nefecon只是对一部分IgA肾病有效，病情比较活跃的IgA肾病患者。目前II期和III期临床证据表明，在充分RAS阻断剂基础上，尿蛋白依然控制不下来的患者，Nefecon可以继续降低尿蛋白30%，稳定肾功能，且没有传统激素的明显副作用。
对于不活动的IgA肾病，疗效不会太好。



4.我已经慢性肾衰竭了，CKD4期、5期，Nefecon能逆转病情吗？

不能！
如果患者的肾功能衰竭是由于大量慢性化病变，肾小球硬化、肾间质纤维化，Nefecon不能逆转这些问题。

5.Nefecon既然是激素，那会有感染、满月脸、水牛背、骨质疏松等激素副作用吗？

Nefecon由于是精准释放，有高度聚集性，只有不到10%的布地奈德会进入外周血液循环。

而我们患者既往用的传统激素，口服后很快就会被吸收入血，大部分进入血液循环，因此，全身副作用会比较多。

Nefecon没有传统激素那么多的副作用，这是它比较大的一个优势。
目前II期和III期临床试验，没有观察到使用Nefecon出现严重感染、体重增加、血压升高、血糖升高这些激素常见的副作用。

激素常见副作用▽



6.Nefecon，是可以停药吗?还是说用一辈子的那种？

参与临床试验的患者，是使用9个月后停药。

目前这个药全球的III期临床，长期随访还在进行中，停药后是否能继续维持患者的肾功能，还需要等待进一步的结果。

（之前我们也发布过该药的中国区的临床试验招募→IgA肾病靶向性治疗新药研究，招募正在进行中！）

目前，Nefecon刚被美国FDA批准，还没有在中国上市，还没有开始应用，因此，还有各种问题，需要在上市后进一步研究结果来回答大家。

7.中国的肾病患者，什么时候能用上Nefecon？
肾上线向该公司的人打听了一下，估计在一年左右时间会在中国上。
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