国家卫健委和医保局屡次发文，这一医疗问题为何仍待解?|两会·健言
因为笑着被护士抱出产房，父母给她取名「张笑」。她也像父母期待的那样，成为了一个乐观的女孩。第一次知道自己生病，是上学时被同学嘲笑「矮冬瓜」。那天，爱笑的张笑是哭着回家的。
她哭着问爸爸，「为什么我长不高？蹲不下？」
爸爸跟她说了一个陌生的词汇，「粘多糖贮积症」。
于是，还不知道世界是什么的小张笑，就先知道了疾病是什么。
张笑身上带有明显的疾病特征，身材矮小，鼻梁宽而平、眼距宽、唇厚。最近一年，因为骨关节严重畸形，轮椅成了她的行走工具。
黏多糖贮积症是一种罕见的遗传代谢疾病。患者因为缺乏降解糖胺聚糖的酶，最终往往会因为严重并发症死亡。
这种疾病发病率极低，根据不同的酶缺乏，可分为7型。张笑所患的黏多糖贮积症Ⅰ型，在全国仅有100位左右患者确诊。
2004年，10岁的张笑，在学校机房里，通过互联网了解到一款名为「注射用拉罗尼酶浓溶液」的药品。这是治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的特效药（也是迄今唯一一款特效药），在一年前刚刚于美国获批。
于是，张笑心里种下了一颗小小的种子，「能不能用上一次特效药？我希望自己能长高，像同学那样在体育课上奔跑。」
如今，已经29岁的张笑，还是没能用上特效药，她的身高永远地停留在了1米3。
虽然注射用拉罗尼酶浓溶液（艾而赞）已经在2020年6月在中国获批上市，但200多万元的年治疗费用，张笑用不起。
在「天价药」面前，无力治疗的群体，张笑不是孤例。
根据《中国罕见病医疗保障城市报告》，用于治疗粘多糖贮积症IVA型的唯铭赞（依洛硫酸酯酶α注射液），年治疗费用230万元；治疗戈谢病的思而赞（注射用伊米苷酶）年治疗费用235万元；治疗法布雷病的法布赞（阿加糖酶-β）年治疗费用198万元……
患者期盼用得上特效药。「如果有机会用上一次，我愿意承担任何风险，哪怕是死亡。」
说起生死，张笑平静地像在说别人的事儿。只有提到用药，她才会紧张、激动、期盼……
一半是火焰，一半是冰山
时间拨回到2021年国家医保谈判现场，国家医保局谈判代表张劲妮含泪说道，「希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。」
在8轮艰难谈判，用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠以3.3万元左右的「地板价」进入医保。相比药品初进中国时的69.7万元/针，降幅高达95%以上。
同年进入医保的另一款罕见病高值药，是用于治疗法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）的瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）。该药品年治疗费用高达95万元。
这是一个没有人能忽视的成就。媒体的讨论热火朝天。
因为在此前，年治疗费用超百万的罕见病高值药，尚没有纳入目录的先例。
常年关注罕见病用药保障的全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁看到这一消息时，很兴奋。「这是举国之力做的一件大好事儿！」丁洁说。
因为需要服用的特效药艾而赞也通过了医保谈判初步审查目录，密切关注医保谈判结果的张笑很羡慕，「这些患者很幸运，他们等来了特效药。」
但艾而赞因为价格问题，无缘2021年医保目录。
隐约之中，大家还有一丝担心。
「诺西那生钠和瑞普佳都有竞争对手，但艾而赞是全球唯一的黏多糖贮积症Ⅰ型特效药。没有竞争，药企没有降价动力。我真的怕有生之年等不到药。」张笑对健康界表示了她的担忧。
多方打听下，张笑得知医保国谈之前，北京曾开过一个闭门会议，讨论过哪些药品可以最终拿到国谈「入场券」。而年治疗费用「30万元」是其中的必要条件之一。
这和健康界此前在国家医保局召开的2021年医保药品目录调整结果发布会上，了解到的信息基本一致——2021医保谈判基金测算组组长郑杰表示，按照目前药品限定支付范围，国家医保目录药品年支付费用不超过30万元。
按照张笑42公斤的体重计算，足量用药下，她每周需要注射8-9瓶艾而赞（根据患者体重，每5公斤一瓶），一年在416-468瓶之间。按照镁信旗下药康付小程序的9067元/瓶的报价，张笑的年治疗费用在272万元-424万元之间。
张笑算过一笔账，即便不考虑因疾病好转带来的增重，对她来说，艾而赞至少也要降到721元/瓶，才具备医保谈判的「入场券」。哪怕是针对体重较小的儿童患者（10公斤），艾而赞也要至少降价到2884元/瓶。
张笑觉得，这根本不现实。
剩下的是无奈
一些现实情况，困扰着罕见病高值药的定价和保障。
目前国内尚无自主研发的罕见病创新药问世，新药主要依赖进口。
国外发达国家有成熟的药品保障体系，足以为高值药买单。加之罕见病药品竞争小，高值药有稳定的价格体系。引进中国后，为了保护全球市场价格，药企（尤其是不具备自主定价权的跨国药企）没有降价动力。
此外，在license-in（许可引进）的过程中，药企还要支付巨额成本。
曙方医药花了2000万美元首付款，将用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药品Vamorolone引进中国，这一协议总金额高达1.24亿美元。
琅钰集团引进的用于罕见遗传性肥胖疾病的治疗药物Imcivree，合作金额超7500万美元。
而且，对于罕见病药物来说，上市仅仅是个开始。药企还需要为找到患者，支付大量的隐性成本。
某药企罕见病相关负责人就告诉健康界，找到每个超罕患者背后，可能是高达10万元的成本支出，这包括基因检测、医患教育等一系列服务。
「罕见病病种繁多，其复杂性导致了罕见病药品相差悬殊，更导致了极少数患者的稀有病种药品的极特殊性和高值价格。」常年关注罕见病，丁洁深知这个特殊群体的用药保障不仅仅是「钱」的事儿，「是不是今后所有高值药品都可以通过大幅降价进入医保？值得深思。」
为了让更多罕见病患者用上特效药，丁洁曾在2020年两会期间递交《关于建立中国罕见病医疗保障「1+4」多方支付机制的建议》。
这一中国罕见病保障蓝图，被专家、患者屡次在不同场合提到。
今年两会，她在此基础上更聚焦「罕见病高值药问题」。丁洁带来的提案，涵盖中央与地方政策衔接、药品谈判机制、商业健康险补充和慈善救助体系建设四个方面。
「量」&「价」挂钩?
如果你曾参加过任何一个罕见病相关的行业会，就一定会看到「医保」的身影。
根据全国政协委员、中国社科院世界社保研究中心主任郑秉文统计，我国卫生健康筹资结构中，公共筹资高达68%，个人自付达28%，商业保险仅占4%。
医保是中国老百姓医疗最大的支付方。
所以，药品抢进医保，争的不仅仅是医保支付能力，还有确定支付下的确定市场。
「罕见病市场本来就不可能太大，药物研发的靶点选择、临床投入、上市准入都要花钱。」丁洁建议，对于罕见病这样极其特殊的小病种高值药品，应当进一步研究「量价挂钩」，根据稀有病种的患者数量进一步分析其经济价值和使用价值。
「罕见病患者数量本来就少，所以药品的『用量』就不会那么大，价格也不可能降太低。」丁洁解释，「这种时候一味地让企业降价，创新药企可能就没有研发积极性了，最终还是导致患者无药可用。」
某罕见病药企相关负责人杜斐（化名）提出了一个设想，中国对罕见病定义尚不明确，最新的学术定义是「新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病」。
「我们能不能给这些病分分档，比如超过10万患者的，5万-10万之间的，1-5万的，1000-1万的，小于1000个患者的。每一档允许价格有不同。人少，价格可以高；人多，就能降价。要不然，药企怎么有回报？时间长了，规模及小的患者群体是不是就无药可医了？」杜斐表示。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林也对健康界表达了重新审视「量价挂钩」的重要性。
据金春林介绍，2021年两款罕见病天价药地板价进医保的特殊性在于「后有追兵」。
同样用于治疗SMA的特效药利司扑兰，在2021年6月17日于中国获批，年治疗费用和诺西那生钠相当，但口服给药的方式显然比注射剂的依从性更好（部分病情严重患者可能不具备鞘内注射条件，或偏远地区医疗能力难以达到）。
「谁先进入医保，谁就率先拥有全国3万多的患者群。」金春林给健康界算了一笔账，假设SMA的患者数量是3万人，假设所有患者都得到治疗，按照年治疗费用10万元计算，一年就是30亿元的销售额，药企即便地板价，还有得赚。「但这种方式很难在患者群体极少的药品中复制。」
以黏多糖贮积症Ⅰ型为例，全国仅不到100位患者。医保30万门槛的谈判要求，意味着药企一年营收仅3000万。
早在2021药品谈判结果公布前，健康界就向某接近艾而赞的业内人士打听谈判结果，对方直言：「没有进，30万以下做不了。」
「我也理解医保的难处。既然医保支付能力有限，那是不是能先纳入医保？按照卫生经济学的评估，医保是报10万也好，30万也罢。剩下的，我让『1+4』多方支付来解决？医保承担1，药企、医疗救助、慈善基金、商业保险、患者都承担一点。多方筹措，高值药的问题就好解决了。」丁洁说。
丁洁建议的背后，解决了一直以来困扰罕见病保障的一个逻辑问题——医保占据主导的多层次保障体系下，外延的保障往往是医保的二次报销。最终医保承担了保障的大部分，而商保、互助等模式却空间不足。
因此，将罕见病药物纳入医保（或以医保为主体的保障渠道），这不仅仅关乎钱，更关乎身份。
卡在门外
2020年，当艾而赞于中国上市后，张笑曾给山西省医保局写过一封建议信，希望将艾而赞纳入大病保险中，她的依据是「同为罕见病特效药的是思而赞和美尔赞已经在山西纳入大病保险」。
山西省医保局给到的反馈是：「没办法，因为爱而赞不在医保目录中，受医保待遇清单制度限制，不能纳入。」
张笑不理解，「同样是罕见病，为什么我的药就不可以。」
2021年8月，国家医保局、财政部下发《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见 医保发〔2021〕5号》。
在基金支付范围中，医保待遇清清单制度明确：
国家统一制定国家基本医疗保险药品目录，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，除国家有明确规定外，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品。
并强调：
加快全国统一的医保信息平台实施应用，做到信息系统与待遇清单制度相适应，在信息系统上同步完成清理规范，对超出清单授权范围的，信息系统不予支持。
虽然医保待遇清单制度也指出「做好衔接过渡，妥善处理有关政策」、「鼓励各省探索」。
但在部分人眼中，针对罕见病保障来说，医保待遇清单制度明确地方不得自行增加医保目录内药品，限制了罕见病高值药保障的地方探索，可能是在「开倒车」。
「如果没有待遇清单障碍，广东、福建的罕见病专项基金都已经准备好了。现在只能，胎死腹中。」同样因待遇清单制度被卡在门外的杜斐遗憾道。
据丁洁介绍，待遇清单制度发布前，全国共有14个省市，根据本地区的条件和特点进行了尝试、探索，建立了包括高值药品在内的罕见病用药保障机制。
地方罕见病保障模式虽然各具特色，但共同的特点是可以为部分尚未纳入医保的罕见病高值药买单。
但是，待遇清单制度发布后，按照「不得自行制定医保药品目录」的要求，罕见病用药保障的地方尝试等同于被叫停。这才有了前述罕见病药企相关负责人的喟叹。
针对这一制度衔接中的矛盾，丁洁建议：
1. 保留目前十几个省市地方探索建立的罕见病用药保障办法，如果现行的保障机制与中央文件精神有矛盾，应当在中央的指导或允许下，进行调整，或想办法适当延长政策过渡期，待地方多层次医疗保障体系建设完善后，再妥善过度，做好地方和中央政策的衔接。
2. 允许并鼓励地方在建设多层次医疗保障体系的过程中，继续探索罕见病用药尤其是高值药品进入地方多层次医疗保障体系和多方支付机制。
远方的隐忧和近处的哭声
健康界在调研中了解到，医保支付方往往担忧于中国缺乏罕见病流行学调查数据，单一疾病的发病率恐难测算。随着诊疗水平和药品保障能力的提高，医保往往担心高值药保障的可持续性。
「医保基金每年筹资2万多亿，结余3万多亿，」在金春林看来，抛开数字谈可持续，是没有根据的。
诸多业内眼中，「理念」才是困扰罕见病保障的根本原因。
「看有保障政策的省份，罕见病实际花钱很少，远低于基金预算。全省1人2元筹建专项基金就能解决问题，很难吗？」据杜斐介绍，浙江省罕见病专项基金筹资1.08亿元，实际花费不到60%。
「罕见病保障，是国家医保局必须啃下来的一块硬骨头。为什么？因为罕见病是大病。医保基金有限，应该优先保大病，给因病致贫的人提供保障。小感冒，老百姓不需要医保掏钱。」金春林认为。
同时，他也强调，医保基金也不能随便浪费，要把医保的钱用在刀刃上，「克服浪费，把药价挤下来，啃下罕见病这块硬骨头。」
一些短期实践的数据，似乎也印证了在没有启动保障前，就担心可持续性，可能是多余的。
《中国罕见病医疗保障城市报告2020》中记载：
浙江省已知的戈谢病患者有23人，使用过特效药伊米苷酶的患者为22人（成人患者16人、儿童6人），按照维持治疗剂量，企业慈善赠药后，成人患者年治疗花费为156万元，儿童患者为97万元，政府一年需要近3083万元的支出。
但实际上浙江省2019年在戈谢病上的大病支出远不足3000万元，因为很多患者达不到推荐治疗剂量。
浙江省2019年使用沙丙蝶呤的人数为19人，花费共计190万元。这两个治疗药物在浙江省经过五年的大病保障，患者人数增加极为有限，年支出也稳定在3000万元以下。
健康界从福建省医保局待遇处处长罗仁夏在2021第十届中国罕见病高峰论坛所做报告中获悉，福建省4000万左右人口，大约八种罕见病的药品，保障下来约需要1.5亿元左右，「1.5亿对医保来说不是个大负担，主要是得从公平的待遇清单角度考虑。」
据罗仁夏介绍，福建省医保局正在就待遇清单问题和罕见病保障探索跟国家医保局接洽。未来，专项基金或许不由医保局牵头，而是交给民政、慈善、红十字会来做。这或许是解决方案之一。
金春林也认为，应给地方保障留出探索的空间。如果待遇清单制度有限制，那就应该从国家的顶层设计上提出一个有关罕见病保障的方法，比如建立罕见病治疗目录和药品目录。
「罕见病的保障不仅仅只考虑药费，如果患者没得到合理治疗，最后要进ICU、上呼吸机，医疗负担可能比药费还要重。」金春林说道。
来源｜健康界撰文｜和星星监制｜郑宇钧
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